Gen tedavisi, herhangi bir hastalığı önlemek veya iyileştirmek için geni kullanan benzersiz tekniktir. Gen tedavisi tekniği, doktorların ilaç veya ameliyat kullanmak yerine hastanın hücresine bir gen sokarak bir bozukluğu tedavi etmelerine izin verebilir. Bazı araştırmacılar ve doktorlar, aşağıdakiler de dahil olmak üzere, gen terapisine yönelik çeşitli yaklaşımları inceliyorlar: i) hastalığa neden olan mutasyona uğramış bir genin sağlıklı bir genle değiştirilmesi; ii) yanlış işleyen mutasyona uğramış bir geni "nakavt etmek" veya etkisiz hale getirmek; ve iii) herhangi bir hastalıktan korunmak için hücrelere yeni genlerin sokulması.
Gen dağıtım sistemleri, insan genetik hastalıklarının gen tedavisi için esasen gereklidir. Gen tedavisi, herhangi bir hastalığı tedavi etmek için ayarlanabilir geni kullanmanın benzersiz yoludur. Gen tedavisi, kalıtsal bozukluklar, viral enfeksiyon ve kanserler gibi bir dizi hastalık için umut verici tedavilerden biridir. Gen dağıtım sistemlerinin faydalı sonuçları, ayarlanabilir hedefleme gen dağıtım sistemlerinin açılmasına bağlıdır. Başarılı gen dağıtım sistemlerinden bazıları, gen tedavisinin pratik uygulaması için yakın zamanda rapor edilmiştir. Gen tedavisi için viral gen dağıtım sistemleri ve viral olmayan gen dağıtım sistemlerine ilişkin son gelişmeler kısaca gözden geçirilmiştir. Viral gen dağıtım sistemleri, DNA, RNA ve onkolitik viral vektörlere dayalı viral vektörler için tartışılmıştır. Viral olmayan gen dağıtım sistemleri, fiziksel yöntemler ve kimyasal yöntemler gibi fizikokimyasal yaklaşımlar için de tedavi edilmiştir. Katyonik polimerler, poli(L-lisin), polisakaritler ve poli(etilenimin)ler gibi gen dağıtım sistemlerinin temelleri üzerinde birkaç tür başarılı gen dağıtım sistemi kısaca tartışılmıştır.
•Viral aktarım Stratejileri
•Lentiviral, Adeno-ilişkili virus
•Adenoviral, Retroviral, Herpes Simpleks virüs
•Fiziksel aktarım stratejileri
•Naked/plazmid DNA, Balistik DNA enjeksiyonu, Elektroporasyon,
•Hidrodinamik ve ultrasound aktarım teknolojileri
•Kimyasal aktarım teknolojileri
•Inorganik partiküller (Kalsiyum fosfat, altın, manyetik)
•Sentetik organik partiküller (Polimerler, Enkapsülasyon, Lipozom, lipit biyouyumlu aktarım)